Washington.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) anunció que concretó la aprobación histórica de Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf), estableciéndolo como el primer tratamiento diseñado para alterar el curso subyacente del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
En un comunicado, indicó que esta afección genética rara y progresiva deteriora gravemente el cerebro y el sistema nervioso central, privando de manera gradual a los pacientes pediátricos de sus capacidades cognitivas y del lenguaje.
Indicaron que el mecanismo de acción consiste en una única infusión intravenosa que utiliza un virus modificado (AAV9) para introducir una copia funcional del gen faltante en las células del paciente. Mediante esta intervención, el organismo logra producir la enzima sulfamidasa deficiente, lo que reduce la acumulación tóxica de heparán sulfato en los tejidos cerebrales y corporales que causan el daño neurológico.
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Respaldado por un estudio clínico abierto
Por otro lado, detallaron que los datos de respaldo provienen de un estudio clínico abierto donde los niños tratados lograron mantener o mejorar su función cognitiva, distanciándose positivamente del deterioro natural previsible que caracteriza la evolución clínica de la enfermedad durante la primera infancia.
Asimismo, las autoridades de la agencia regulatoria destacaron que este avance representa una respuesta largamente esperada para familias que hasta ahora solo contaban con cuidados puramente sintomáticos.
Pese al hito científico, el organismo sanitario emitió advertencias sobre efectos secundarios comunes y riesgos graves asociados, tales como la elevación de enzimas hepáticas, fiebre, náuseas, reacciones de infusión y la posible complicación de microangiopatía trombótica. Asimismo, se señaló el riesgo teórico a largo plazo de la integración del material genético insertado en el genoma celular.
Por último, señalaron que para garantizar su seguridad, la administración del fármaco debe realizarse en entornos clínicos especializados bajo un protocolo estricto que incluye un régimen obligatorio de corticosteroides comenzando un día antes de la infusión y prolongándose durante al menos ocho semanas posteriores al tratamiento.
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