Washington.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) marcó un hito en la medicina pediátrica al aprobar Zycubo (histidinato de cobre), el primer tratamiento autorizado en la historia para pacientes con enfermedad de Menkes.
Así lo dieron a conocer en un comunicado, en el que indicó que esta aprobación ofrece una esperanza de vida real para los niños afectados por este trastorno neurodegenerativo letal.
Explicaron que la enfermedad de Menkes es causada por un defecto genético que impide al cuerpo absorber el cobre, un mineral esencial para el desarrollo. Hasta ahora, la condición resultaba casi invariablemente fatal, con una esperanza de vida que rara vez superaba los tres años.
En este sentido, señalaron que Zycubo funciona como una terapia de reemplazo inyectable que permite al organismo asimilar el cobre, evitando el defecto de absorción intestinal.
«Con la acción de hoy, los niños con esta enfermedad devastadora tendrán una opción de tratamiento y el potencial de vivir más tiempo», afirmó la Dra. Christine Nguyen, Directora Adjunta de la Oficina de Enfermedades Raras de la FDA.
Estudios muestran resultados contundentes
De la misma manera, señalaron que los ensayos clínicos mostraron resultados contundentes: los infantes que iniciaron el tratamiento dentro de las primeras cuatro semanas de vida experimentaron una reducción del 78% en el riesgo de muerte en comparación con pacientes no tratados.
Por último, resaltaron que algunos sobrevivientes en el estudio han superado los 12 años de edad, un hecho sin precedentes para esta patología. El medicamento, desarrollado por Sentynl Therapeutics, recibió la designación de «Terapia Innovadora» debido a su potencial para salvar vidas.
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