Washington.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció la aprobación del medicamento Forzinity (elamipretide) inyectable, lo que marca el primer tratamiento para el síndrome de Barth en pacientes que pesan al menos 30 kg.
En un comunicado destacaron que esta fecha marca un hito en la lucha contra esta enfermedad rara, grave y potencialmente mortal que afecta a la mitocondria, las «centrales energéticas» de las células.
Al respecto, el dr. George Tidmarsh, Director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, afirmó que «mantienen su compromiso de facilitar el desarrollo de terapias efectivas y seguras para enfermedades raras y continuará trabajando diligentemente para ayudar a garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a tratamientos innovadores».
Es de mencionar, que el síndrome de Barth afecta principalmente a los varones y, a menudo, comienza con una insuficiencia cardíaca grave en la infancia, lo que puede provocar una muerte prematura.
De la misma manera, la FDA señaló que los pacientes que sobreviven hasta la adolescencia y la edad adulta frecuentemente sufren de fatiga, poca resistencia e intolerancia al ejercicio.
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Realizará ensayos clínicos post-aprobación
En este sentido, explicaron que el funcionamiento de Forzinity se basa en su capacidad para unirse a la parte interna de las mitocondrias, mejorando su estructura y función. La aprobación acelerada se concedió basándose en la mejora de la fuerza del músculo utilizado para enderezar la pierna a la altura de la rodilla, un indicador que la FDA considera que es razonablemente probable que prediga un beneficio para el paciente, como una mayor facilidad para ponerse de pie o caminar distancias más largas.
Asimismo, la FDA destacó que como condición para la aprobación, el fabricante de Forzinity debe realizar un ensayo clínico post-aprobación para confirmar que los cambios en la fuerza muscular se traducen en un beneficio real para los pacientes.
Por último, señalaron que el medicamento se administra por vía subcutánea una vez al día. Los efectos secundarios más comunes en los ensayos clínicos fueron reacciones leves a moderadas en el lugar de la inyección.
La FDA otorgó la aprobación acelerada y un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras a Stealth Biotherapeutics Inc.
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