Washington.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) marcó un hito en la medicina pediátrica al aprobar Avlayah (tividenofusp alfa-eknm), el primer tratamiento diseñado específicamente para abordar las complicaciones neurológicas del síndrome de Hunter.
En un comunicado explicaron que esta enfermedad genética rara afecta principalmente a varones y provoca la acumulación de moléculas de azúcar que dañan órganos vitales y el desarrollo mental.
Al respecto, el comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary, destacó que esta aprobación es un ejemplo de «flexibilidad regulatoria» para acelerar soluciones en enfermedades raras sin sacrificar la evidencia científica.
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Explicaron que el fármaco, desarrollado por Denali Therapeutics, se administra mediante una infusión semanal y ha demostrado ser eficaz en pacientes pediátricos que aún no presentan un deterioro neurológico avanzado.
Estudios mostraron resultados contundentes
Por otro lado, detallaron que los estudios clínicos realizados en 47 niños mostraron resultados contundentes: el tratamiento redujo en un 91% el heparán sulfato en el líquido cefalorraquídeo, un marcador clave vinculado al daño cerebral en esta patología.
Acotaron que al normalizar estos niveles en la gran mayoría de los pacientes tratados, los expertos prevén un cambio favorable en el curso natural de la enfermedad durante la etapa más crítica del crecimiento.
Sin embargo, a pesar del avance, la FDA incluyó una advertencia en el etiquetado sobre posibles reacciones alérgicas graves y el riesgo de anemia, por lo que el tratamiento debe iniciarse bajo estricta supervisión médica.
Por último, indicaron que actualmente, se lleva a cabo un estudio clínico adicional para confirmar los beneficios a largo plazo, mientras las familias con niños afectados ya pueden acceder a este producto que promete transformar su calidad de vida.
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