Washington.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) emitió una guía preliminar para acelerar la aprobación de terapias individualizadas dirigidas a enfermedades ultra raras.
En un comunicado, detalló que este nuevo marco científico, denominado «Mecanismo Plausible», permite a los desarrolladores presentar evidencia de efectividad y seguridad incluso cuando los ensayos clínicos tradicionales no son factibles debido a la escasez de pacientes.
Explicaron que la iniciativa se centra en tecnologías de edición genética y terapias basadas en ARN para corregir anomalías moleculares específicas desde su origen biológico.
Al respecto, el secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., destacó que esta medida cumple con la promesa presidencial de acelerar curas para las familias estadounidenses, especialmente para niños con condiciones críticas que no pueden esperar los procesos burocráticos habituales.
Acotaron que al eliminar trámites innecesarios y alinear la regulación con los avances de la biología moderna, la FDA busca abrir un camino directo para tratamientos innovadores.
La prioridad es fomentar la innovación científica
Por su parte, el comisionado Marty Makary enfatizó que la flexibilidad regulatoria es ahora una prioridad para fomentar la innovación científica.
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Asimismo, señalaron que la propuesta técnica establece que, debido a la alta especificidad de la edición genética, múltiples mutaciones en un mismo gen podrían evaluarse bajo un «protocolo maestro» único.
En este sentido, indicaron que esto permitiría que variaciones de un producto para diferentes pacientes sean aprobadas de manera más eficiente si comparten un mecanismo de acción biológicamente coherente.
Además, la guía también subraya la importancia de utilizar datos de historia natural de pacientes no tratados para validar los resultados, dada la imposibilidad de realizar estudios con muestras grandes de población.
Por último, expertos del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) calificaron este avance como una revolución en la ciencia regulatoria tras 25 años de espera. Se espera que este nuevo enfoque inspire a la industria farmacéutica a centrarse en terapias a medida, reduciendo costos a largo plazo y mejorando la seguridad de los tratamientos.
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