Silver Spring.- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) otorgó una aprobación histórica al tratamiento Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), una nueva terapia génica diseñada para combatir la Atrofia Muscular Espinal (AME).
En un comunicado, indicaron que este avance médico está dirigido a una población que hasta ahora tenía opciones limitadas: pacientes mayores de 2 años (tanto niños como adultos) con una mutación confirmada en el gen SMN1.
De la misma manera, explicaron que desarrollado por Novartis Gene Therapies, Itvisma utiliza un vector viral (AAV) para atacar la causa raíz de la enfermedad. A diferencia de tratamientos anteriores que dependían del peso del paciente, Itvisma se administra mediante una única inyección intratecal directa en el sistema nervioso central. Esto permite restaurar la producción de la proteína SMN y detener la progresión de la parálisis y atrofia muscular con una dosis menor y más segura.
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Expansión del tratamiento
Al respecto, el Dr. Vinay Prasad, de la FDA, celebró la decisión. «La aprobación de hoy demuestra el poder de las terapias génicas y ofrece tratamiento a pacientes en todo el espectro de la enfermedad, independientemente de su edad o nivel funcional».
Por otro lado, señalaron que aunque el fármaco comparte el mismo ingrediente activo que el conocido Zolgensma (usado en bebés menores de 2 años), su formulación concentrada permite tratar a pacientes más grandes.
Por último, la FDA ha incluido advertencias de seguridad sobre posibles riesgos hepáticos y cardíacos, especialmente en adultos con condiciones preexistentes, pero avaló su eficacia basándose en sólidos ensayos clínicos de Fase 3.
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